IL COMMISSARIO AD ACTA

Omissis

VISTO il decreto ministeriale 18 maggio 2001, n. 279 recante:” Regolamento di istituzione della rete nazionale delle malattie rare e di esenzione dalla partecipazione al costo delle relative prestazioni sanitarie, ai sensi dell’art. 5, comma1, lettera b), del decreto legislativo 29 aprile 1998, n. 124” che, al fine di assicurare specifiche forme di tutela ai soggetti affetti da malattie rare, istituisce la Rete nazionale per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia delle malattie rare;

ATTESO che l’art. 6 del citato decreto ministeriale n. 279/2001 e , nella fattispecie, il comma 3 del predetto art. 6, prevede espressamente che “…Ferme restando le competenze della Commissione unica del farmaco di cui all'articolo 7 del decreto legislativo 30 giugno 1993 n. 266 e successive modificazioni, le regioni, sulla base del fabbisogno della propria popolazione, predispongono modalità di acquisizione e di distribuzione agli interessati dei farmaci specifici, anche mediante la fornitura diretta da parte dei servizi farmaceutici pubblici…”;

CONSIDERATO che l’assistenza farmaceutica destinata ai pazienti portatori di malattie rare può comprendere:

- farmaci ricompresi nei LEA, il cui riconoscimento è di competenza della Commissione Unica del Farmaco (ora Commissione Tecnico Scientifica dell’Agenzia Italiana del Farmaco – di seguito definita AIFA);

- farmaci non ricompresi nei LEA, ma che possono costituire una valida alternativa terapeutica per i pazienti affetti da malattie rare e per tanto possono essere ricompresi nei LEA aggiuntivi riconosciuti dalle Regioni secondo le indicazioni date dallo stesso D.M. n. 279/2001;

RICHIAMATO il D.P.C.M. del 29 novembre 2001 concernente la “Definizione dei livelli essenziali di assistenza”, siccome modificato dal D.P.C.M. 28 novembre 2003, e nella fattispecie l’Allegato 1 nella parte in cui viene inclusa l’assistenza specifica rivolta ai soggetti affetti da malattie rare;

VISTA la Circolare n.13 del Ministero della Salute del 13 dicembre 2001 recante ”Indicazioni per l’applicazione dei Regolamenti relativi all’esenzione per malattie croniche e rare”;

ATTESO che la citata Circolare ministeriale:

- precisa che il D.M. n.279/2001 “non definisce le prestazioni erogabili in esenzione, ma prevede che siano erogate in esenzione tutte le prestazioni appropriate ed efficaci per il trattamento e il monitoraggio della malattia rara accertata e per la prevenzione degli ulteriori aggravamenti”;

- specifica che l’esenzione per malattia rara non include le prestazioni di assistenza protesica, integrativa e farmaceutica le quali sono regolamentate dal complesso di norme specifiche e provvedimenti emanati dall’Autorità Regolatoria Nazionale (Agenzia Italiana del Farmaco - AIFA) e dal Ministero della Salute;

Omissis

PRESO ATTO del documento avente ad oggetto “MALATTIE RARE E ACCESSO AI FARMACI - Riferimenti normativi”, siccome elaborato dal Servizio Assistenza Farmaceutica e Trasfusionale della Direzione Politiche della Salute (allegato 1), quale parte integrante e sostanziale del presente atto, recante excursus della normativa in materia, offerto al fine di agevolare la esatta individuazione del contesto nazionale e regionale entro cui si inserisce il disposto di cui al presente decreto;

DATO ATTO che, ai sensi della vigente normativa in materia, l’assistenza farmaceutica destinata ai pazienti portatori di malattie rare comprende:

- farmaci ricompresi nei LEA, il cui riconoscimento è di competenza della Commissione Tecnico Scientifica dell’AIFA;

- farmaci non ricompresi nei LEA;

CONSIDERATO che, a causa della frammentazione delle singole patologie e della bassa frequenza con cui le malattie rare si presentano nella popolazione, anche quando la fisiopatologia è ben conosciuta, nella maggior parte dei casi non esistono farmaci specifici per la loro terapia. Altre volte, pur essendoci un trattamento disponibile, i pazienti non vi hanno accesso in quanto il farmaco non è disponibile sul territorio nazionale o è escluso dalle liste di rimborsabilità, perché generalmente impiegato nel trattamento di patologie di lieve entità e pertanto considerato non “essenziale” o “salvavita” e quindi classificato C ai fini della rimborsabilità o C-bis in caso di farmaci di automedicazione. In altri casi ancora il farmaco, classificato in fascia A e quindi rimborsabile dal SSN, viene prescritto per patologie diverse da quelle per le quali ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) – in modalità cd. “off label” ed in quanto tale non rimborsabili dal SSN;

RILEVATO che i farmaci non ricompresi nei LEA e quindi non erogabili in regime SSN:

- sono i farmaci di fascia C o C-bis , con la precisazione che in questa categoria possono essere ricompresi anche i farmaci utilizzati con modalità off-label o acquistati all’estero non ricompresi negli elenchi della legge 648/96 e le preparazioni galeniche magistrali;

- possono costituire una valida alternativa terapeutica per i pazienti affetti da malattie rare;

- possono essere ricompresi nei LEA aggiuntivi riconosciuti dalle Regioni secondo le indicazioni date dallo stesso D.M. n. 279/2001;

RICHIAMATA la D.G.R. N. 489 del 25.05.2007 avente ad oggetto “Legge 27.12.2006, . 296, art. 1, comma 796, lett z) IMPIEGO DI MEDICINALI, NELL’AMBITO DEL SERVIZIO SANITARIO NAZIONALE, PER INDICAZIONI TERAPEUTICHE DIVERSE DA QUELLE AUTORIZZATE – DEFINIZIONE DELLE MODALITA’ APPLICATIVE A LIVELLO REGIONALE”, con la quale la Regione ha disciplinato l’erogazione a carico del SSR dei farmaci prescritti al di fuori delle condizioni di autorizzazione all’immissione in commercio (cd. modalità “off label”), esclusivamente in caso di somministrazione in regime di ricovero (ordinario o diurno) e in regime ambulatoriale;

RAVVISATA la necessità di dover intervenire al fine di garantire ai pazienti affetti da malattia rara residenti nel territorio regionale, anche al proprio domicilio, l’accesso senza oneri a trattamenti essenziali ed insostituibili:

- qualora i medicinali risultino classificati in fascia C, ma si configurino come un trattamento indispensabile, in assenza del quale ci potrebbe essere pericolo di vita per il paziente o un aggravamento dello stato di malattia;

- quando siano utilizzati per un uso off-label, in presenza comunque di evidenze scientifiche consolidate e dati favorevoli di sperimentazioni cliniche di fase seconda;

- non sia possibile richiedere il farmaco gratuitamente all’impresa produttrice ai sensi del DM 08.05.2003;

- favorendo procedure e percorsi omogenei all’interno della Regione ed evitando così di dover intervenire in modo frammentario per ogni singolo caso a livello regionale;

RITENUTO quindi di integrare gli allegati A e A1 alla DGR 489/2007 prevedendo – fermo restando la non erogabilità a carico SSR - l’erogazione a carico del bilancio regionale di farmaci utlizzati “off label” al proprio domicilio da paziente affetto da malattia rara inserita nell’elenco allegato al decreto ministeriale 18 maggio 2001, n. 279 ed in possesso di relativo codice di esenzione a seguito di diagnosi effettuata da un Presidio della Rete nazionale per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia delle malattie rare, autorizzato ai sensi della normativa vigente;

RICHIAMATA la deliberazione del Commissario ad acta n. 21/2010 del 25 Marzo 2010 avente ad oggetto “LEA AGGIUNTIVI – EROGAZIONE GRATUITA FARMACI DI FASCIA C A SOGGETTI AFFETTI DA MALATTIE RARE – DISPOSIZIONI”, è stata disposta, al fine di ottemperare a quanto richiesto dal Tavolo Tecnico per la verifica degli adempimenti regionali con il Comitato Permanente per la verifica dei Livelli Essenziali di assistenza, la sospensione dell’erogazione gratuita dei farmaci di fascia C a soggetti affetti da malattie rare con imputazione della spesa sul Fondo Sanitario Regionale.

Omissis

ATTESO che:

- dal 2011 ad oggi la Regione non ha concesso l’erogazione gratuita, in nessun caso e condizione dei farmaci di fascia C a pazienti affetti da malattie rare;

- Il Ministro della salute ha inviato alla Conferenza Stato-Regioni in data 22 aprile 2014 lo schema di Piano nazionale sulle Malattie rare (PNMR) per il parere di competenza;

- detto Piano, che avrà durata triennale, illustra i temi che dovranno essere sviluppati nel triennio di validità, in particolare le azioni utili a ridurre la variabilità nella qualità dei servizi offerti ai pazienti e nella loro accessibilità, causata soprattutto da differenze in termini di conoscenza ed esperienza sulle singole malattie, che si riflettono inevitabilmente in differenti capacità di diagnosi e follow up nelle diverse realtà regionali e locali;

- lo schema di Piano analizza gli aspetti della diagnosi e dell’assistenza ai malati rari, focalizzando l’attenzione sull’organizzazione della rete nazionale dei Presidi e sulle azioni di coordinamento delle attività regionali, sulle problematiche legate alla nomenclatura e alla codifica delle malattie rare, sugli strumenti per l’innovazione terapeutica, sui farmaci (non solo “orfani”) e le norme che regolano la loro erogazione, ma anche sulle misure che possono essere intraprese per migliorare la loro disponibilità.

- alla luce dell’equilibrio economico assicurato dalla Regione Abruzzo ed attestato dal tavolo Tecnico per la verifica degli adempimenti regionali con il Comitato Permanente per la verifica dei Livelli Essenziali di assistenza, sussistono le condizioni per revocare la citata deliberazione del Commissario ad acta n. 21/2010 del 25 Marzo 2010 e disporre l’erogazione gratuita dei farmaci di fascia C e C-bis, nonché dei farmaci prescritti in modalità “off label” a pazienti affetti da malattie rare con oneri a carico del bilancio regionale, nel rispetto di regole e disposizioni all’uopo definite che consentano di garantirne l’appropriatezza prescrittiva e verificarne l’infungibilità.

Omissis

RITENUTO, per quanto sopra descritto, di dover garantire ai soggetti affetti da malattie rare - inserite nell’elenco allegato al decreto ministeriale 18 maggio 2001, n. 279 ed in possesso di relativo codice di esenzione a seguito di diagnosi effettuata da un Presidio della Rete autorizzato ai sensi della normativa vigente - l’erogazione gratuita di tutti i farmaci necessari alla cura delle predette patologie, dando mandato al Servizio Assistenza Farmaceutica e Trasfusionale della Direzione Politiche della Salute di attivare un gruppo di lavoro composto da Referenti dei Servizi Farmaceutici Ospedalieri delle AA.SS.LL. della regione Abruzzo nonché da rappresentanti della Commissione Regionale del Farmaco di cui alla DGR 663/2007, al fine di definire, entro 90 gg. dalla data del presente decreto, modalità di prescrizione ed erogazione dei farmaci “off label” e di fascia C e C-bis a favore di pazienti affetti da malattia rare;

Omissis

DECRETA

per le motivazioni espresse in premessa che integralmente si richiamano

1. di garantire ai pazienti, residenti nel territorio regionale, affetti da malattie rare - inserite nell’elenco allegato al decreto ministeriale 18 maggio 2001, n. 279 ed in possesso di relativo codice di esenzione a seguito di diagnosi effettuata da un Presidio della Rete nazionale per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia delle malattie rare, autorizzato ai sensi della normativa vigente - l’erogazione gratuita di tutti i farmaci necessari alla cura delle predette patologie, ivi compresi i farmaci di fascia C e C-bis, nonché i farmaci prescritti in modalità “off label”;

2. di integrare gli allegati A e A1 alla D.G.R. N. 489 del 25.05.2007 prevedendo – fermo restando la non erogabilità a carico SSR - l’erogazione a carico del bilancio regionale di farmaci utlizzati “off label” al proprio domicilio per paziente affetto da malattia rara inserita nell’elenco allegato al decreto ministeriale 18 maggio 2001, n. 279 ed in possesso di relativo codice di esenzione a seguito di diagnosi effettuata da un Presidio della Rete autorizzato ai sensi della normativa vigente;

3. di dare mandato al Servizio Programmazione socio-assistenziale, Progettualità del territorio, Medicina sociale e Tutela della salute mentale e dipendenze della Direzione Politiche della Salute, entro 90 giorni dalla data del presente decreto, anche avvalendosi del Gruppo Tecnico di Coordinamento Regionale per le Malattie Rare di cui alla DGR n. 172 del 24.02.2007, di aggiornare la Rete Regionale delle Malattie Rare (RMR), individuando i Presidi della Rete operanti sul territorio regionale;

4. di dare mandato al Servizio Assistenza Farmaceutica e Trasfusionale della Direzione Politiche della Salute di attivare un gruppo di lavoro composto da Referenti dei Servizi Farmaceutici Ospedalieri delle AA.SS.LL. della regione Abruzzo nonché da rappresentanti della Commissione Regionale del Farmaco di cui alla DGR 663/2007, al fine di definire, entro 90 gg. dalla data del presente decreto, modalità di prescrizione ed erogazione dei farmaci “off label” e di fascia C e C-bis a favore di pazienti affetti da malattia rare, che saranno approvate con apposito decreto commissariale;

5. di precisare che gli oneri derivanti dall’erogazione dei farmaci prescritti “off label”, dei farmaci di fascia C e C-bis siano posti a carico del bilancio regionale con imputazione sul capitolo di spesa 12.01.001 – 81551 denominato “LEA aggiuntivi per l’erogazione gratuita di farmaci di fascia C a soggetti affetti da malattie rare” ;

6. di stabilire che le disposizioni di cui al presente provvedimento sono efficaci a decorrere dalla data di adozione del provvedimento di cui al precedente punto 4);

7. di trasmettere, per gli adempimenti di competenza, il presente provvedimento ai Direttori Generali delle A.A.S.S.L.L. della Regione Abruzzo;

8. di pubblicare il presente provvedimento per estratto sul Bollettino Ufficiale della Regione Abruzzo;

9. di trasmettere il presente atto al Tavolo di monitoraggio del Piano di Risanamento del Sistema Sanitario Regionale, costituito dal Ministero della Salute e dal Ministero dell’Economia e delle Finanze per la dovuta validazione.

IL COMMISSARIO AD ACTA

Dott. Giovanni Chiodi

Segue allegato

Allegato 1